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Evolução Inovação

Terapia inédita contra doença genética do sangue

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 Uma nova terapia desenvolvida por cientistas franceses e americanos traz uma nova esperança para os pacientes que sofrem de doenças genéticas do sangue como a talassemia e anemia falciforme. Um jovem francês de origem asiática que sofre de uma dessas doenças genéticas do sangue recebeu um tratamento inédito, desenvolvido com a terapia gênica.Essa terapia gênica, usada para doenças hereditárias, consiste em implantar um gene bom em uma célula para substituir ou melhorar a função de um gene anormal.Pela primeira vez, a equipe médica do francês Philippe Leboulch aplicou essa terapia para tratar da betatalassemia, uma das várias doenças hereditárias do sangue. Essas doenças são muito comuns e atingem milhões de pessoas em todo o mundo. Elas dizem respeito aos problemas nos genes da hemoglobina, a molécula presente nos glóbulos vermelhos que leva oxigênio aos tecidos. Antes mesmo de falar do tratamento inédito, o Dr. Philippe Leboulch, professor do Instituto francês de pesquisa médica e também professor da Universidade de Harvard, nos Estados Unidos, explica com mais detalhes essas doenças do sangue. 

Em laboratório, células-tronco foram modificadas para servir como um medicamento para corrigir o gene defeituoso.
Em laboratório, células-tronco foram modificadas para servir como um medicamento para corrigir o gene defeituoso. REUTERS/Gareth Watkins
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